{"meta":{"status":200,"messages":[],"pagination":{"max":1,"offset":0,"count":1,"total":1,"pageNum":1,"totalPages":1,"sort":null,"currentUrl":"https://api.digitalmedia.hhs.gov/api/v2/resources/media.json?offset=0&max=1&ignoreHiddenMedia=1&format=json&id=19062&newUrlBase=http://www.nhlbi.nih.gov/subscribe/","nextUrl":null,"previousUrl":null}},"results":[{"content":"
\nLas terapias gen\u00e9ticas todav\u00eda est\u00e1n en las primeras etapas de investigaci\u00f3n, desarrollo y ensayos cl\u00ednicos. Sin embargo, los investigadores ya tienen bastante conocimiento sobre c\u00f3mo pueden funcionar como tratamiento. Por ejemplo, si participa en un ensayo cl\u00ednico o recibe terapia gen\u00e9tica en el futuro, el tratamiento se puede proporcionar de dos maneras. Las c\u00e9lulas pueden modificarse dentro de su cuerpo de manera directa, o se pueden recolectar las c\u00e9lulas y modificarlas fuera de su cuerpo, para luego devolverlas. El m\u00e9todo puede depender de su afecci\u00f3n y qu\u00e9 \u00f3rgano o tipos de c\u00e9lulas en su cuerpo necesitan ser tratados.
\nSi tiene una afecci\u00f3n en la sangre o inmunitaria, el m\u00e9dico puede extraer sangre de las venas o de la m\u00e9dula \u00f3sea del hueso il\u00edaco para modificarla en un laboratorio con terapia gen\u00e9tica. La sangre y la m\u00e9dula \u00f3sea contienen c\u00e9lulas madres hematopoy\u00e9ticas, las cuales producen otras c\u00e9lulas importantes que forman la sangre y el sistema inmunitario.
\nEn el laboratorio, los cient\u00edficos pueden usar la transferencia de genes o la edici\u00f3n gen\u00f3mica para cambiar la muestra de c\u00e9lulas madre que usted proporcion\u00f3. Las c\u00e9lulas modificadas se devuelven a su cuerpo a trav\u00e9s de un cat\u00e9ter intravenoso (IV) en uno de sus vasos sangu\u00edneos. Este procedimiento se llama terapia celular o un trasplante de sangre y m\u00e9dula \u00f3sea (en ingl\u00e9s). Las c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas alteradas producir\u00e1n sangre o c\u00e9lulas inmunes saludables.
\nLas terapias gen\u00e9ticas para la anemia falciforme son ejemplos de c\u00f3mo se est\u00e1 desarrollando esta t\u00e9cnica . Actualmente, un trasplante de sangre y c\u00e9lulas madre de m\u00e9dula \u00f3sea de un pariente o un donante compatible puede curar la anemia falciforme, pero muchos pacientes no cuentan con un donante compatible. Las terapias gen\u00e9ticas que modifican las c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas de la misma persona pueden proporcionar una cura para las personas que no tienen un donante compatible. Las c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas modificadas se pueden inyectar en la sangre, luego las c\u00e9lulas viajan en el torrente sangu\u00edneo hacia los espacios de la m\u00e9dula dentro de los huesos. Una vez dentro de la m\u00e9dula \u00f3sea, las c\u00e9lulas pueden producir gl\u00f3bulos rojos sanos que no se transforman in c\u00e9lulas falciformes.
\n \n\u00bfEst\u00e1 interesado en las formas en que las terapias gen\u00e9ticas pueden usarse para curar la anemia de c\u00e9lulas falciformes?
\n\n
La anemia de c\u00e9lulas falciformes es causada por mutaciones en el gen de la beta globina, que ayuda a producir una prote\u00edna llamada hemoglobina. La prote\u00edna anormal, llamada hemoglobina S, hace que los gl\u00f3bulos rojos cambien de c\u00e9lulas flexibles en forma de disco que se mueven f\u00e1cilmente a trav\u00e9s de los vasos sangu\u00edneos a c\u00e9lulas falciformes r\u00edgidas que pueden adherirse a las paredes de los vasos sangu\u00edneos y enlentecer o detener el flujo de sangre. Una t\u00e9cnica de terapia gen\u00e9tica que se est\u00e1 probando en pacientes de todo el mundo consiste en la transferencia de un gen de beta globina que puede producir una hemoglobina que no permite la formaci\u00f3n de c\u00e9lulas falciformes. Otra t\u00e9cnica es utilizar la edici\u00f3n gen\u00f3mica para corregir directamente la mutaci\u00f3n del gen de la beta globina, o para centrarse en un segmento de ADN que controla la producci\u00f3n de hemoglobina. Centrarse en este ADN puede activar el gen que produce otro tipo de hemoglobina (la hemoglobina fetal), que contrarresta los efectos da\u00f1inos de la hemoglobina S. Estos enfoques de edici\u00f3n gen\u00f3mica se encuentran en las primeras etapas de prueba en muestras de pacientes.
\nLea acerca de la Iniciativa para cura de la anemia de c\u00e9lulas falciformes (en ingl\u00e9s) para conocer los esfuerzos para identificar y apoyar las terapias gen\u00e9ticas m\u00e1s prometedoras para la anemia de c\u00e9lulas falciformes, con el objetivo de que puedan usarse de manera segura en la investigaci\u00f3n cl\u00ednica dentro de 5 a 10 a\u00f1os.
\nA veces, se necesitan terapias gen\u00e9ticas para alterar las c\u00e9lulas que no pueden retirarse f\u00e1cilmente del paciente para tratarlas en el laboratorio. Los investigadores todav\u00eda est\u00e1n trabajando en formas de administrar la terapia gen\u00e9tica para estas afecciones. Los m\u00e9todos que se estudian incluyen la infusi\u00f3n intravenosa en el torrente sangu\u00edneo, la inyecci\u00f3n que se aplica directamente en un \u00f3rgano y otras formas de administrar la terapia en los tejidos afectados de manera directa.
\nUna condici\u00f3n que podr\u00eda tratarse de esta manera es la hemofilia B. La hemofilia es causada por un gen defectuoso que impide la producci\u00f3n de una prote\u00edna necesaria para coagular la sangre despu\u00e9s de una lesi\u00f3n. La terapia gen\u00e9tica que se est\u00e1 desarrollando para la hemofilia B implica inyectar un vector que lleva el gen del factor de coagulaci\u00f3n normal en el torrente sangu\u00edneo. El vector luego llega a las c\u00e9lulas del h\u00edgado para producir el factor de coagulaci\u00f3n necesario para mejorar la salud.
\n\n