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Terapias Gen\u00e9ticas - C\u00f3mo funciona - C\u00f3mo funciona

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Las terapias gen\u00e9ticas pueden utilizar m\u00e9todos de transferencia de genes o edici\u00f3n gen\u00f3mica para modificar el ADN de las c\u00e9lulas de un paciente, con el objetivo de prevenir o tratar una afecci\u00f3n.

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Transferencia de genes

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La transferencia de genes introduce un gen adicional en c\u00e9lulas espec\u00edficas. Este gen puede permanecer como una pieza adicional de ADN en la c\u00e9lula o insertarse en los propios cromosomas de la c\u00e9lula y convertirse as\u00ed en parte del propio ADN de la c\u00e9lula.

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Un paquete molecular llamado vector lleva el gen al n\u00facleo celular, que es la parte central de la c\u00e9lula donde el ADN est\u00e1 empaquetado en los cromosomas. Los vectores se crean en el laboratorio, a menudo a partir de virus que se han modificado para eliminar genes virales que causan enfermedades y para transportar un gen de tratamiento.

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Una vez que el gen est\u00e1 dentro del n\u00facleo, la c\u00e9lula comenzar\u00e1 a producir la prote\u00edna cr\u00edtica necesaria para que la c\u00e9lula funcione correctamente. Las nuevas prote\u00ednas compensan las prote\u00ednas faltantes o defectuosas y est\u00e1n destinadas a mejorar la salud de las personas que reciben terapias gen\u00e9ticas.

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\n \"Transferencia \n
\n Transferencia de genes. Estos dos paneles representan una c\u00e9lula con un gen defectuoso, causado por una mutaci\u00f3n, antes de la transferencia exitosa de genes y despu\u00e9s de esta. El gen defectuoso en este ejemplo produce prote\u00ednas defectuosas, como se muestra a la izquierda. Despu\u00e9s de la transferencia de genes, la c\u00e9lula produce prote\u00ednas funcionales normales a partir de la adici\u00f3n del gen de tratamiento. Medical Illustration Copyright \u00a9 2020 Nucleus Medical Media, All rights reserved. \n
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Edici\u00f3n gen\u00f3mica

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La edici\u00f3n del genoma introduce en las c\u00e9lulas componentes que funcionan juntos. Uno de los componentes es una prote\u00edna que corta el ADN, similar a un par de tijeras moleculares. El otro componente es una mol\u00e9cula gu\u00eda que puede adherirse al ADN en sitios espec\u00edficos. Cuando la mol\u00e9cula gu\u00eda se adhiere a un \u00e1rea de ADN defectuoso, la prote\u00edna tijera se adhiere a la mol\u00e9cula gu\u00eda y corta el ADN defectuoso.

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Despu\u00e9s de cortar el ADN objetivo, pueden suceder varias cosas. La c\u00e9lula puede dejar un espacio, devolver el ADN a su estado original, o llenar este espacio con el ADN corregido. La c\u00e9lula puede completar el ADN corregido si tiene un molde de ADN que sirva para dirigir la c\u00e9lula hacia la reconstrucci\u00f3n de una versi\u00f3n m\u00e1s saludable del ADN que se elimin\u00f3. Por lo tanto, a veces se introduce una peque\u00f1a parte de un molde de ADN como tercer componente. Este ADN es una versi\u00f3n corregida del ADN defectuoso, y se utiliza para reconstruirlo correctamente despu\u00e9s de que se corta.

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\n \"Edici\u00f3n \n
\n Edici\u00f3n gen\u00f3mica. Estos dos paneles representan una c\u00e9lula con un gen defectuoso antes de una edici\u00f3n gen\u00f3mica exitosa y despu\u00e9s de esta. En este caso, la edici\u00f3n gen\u00f3mica repara el propio gen, en lugar de agregar un gen adicional. Despu\u00e9s de la edici\u00f3n gen\u00f3mica, el gen reparado permite que la c\u00e9lula produzca prote\u00ednas funcionales normales. Medical Illustration Copyright \u00a9 2020 Nucleus Medical Media, All rights reserved. \n
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Source URL: https://www.nhlbi.nih.gov/subscribe/88754
Source Agency: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Captured Date: 2020-05-26 20:12:00.0
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